在中国,约有12.6万Leber遗传性视神经病变(leber hereditary optic neuropathy,LHON)患者,这是一种由线粒体DNA突变导致的遗传性视神经疾病,主要表现为视力急剧下降 [1, 2] ,且目前缺乏针对性治疗方案,临床上多采用生活方式管理和遗传咨询等支持性措施。 近日,Raxone™(艾地苯醌,150mg),一种已被批准用于LHON治疗的药物,在上海交通大学附属瑞金医院海南医院(以下简称“瑞金海南医院”)开始应用,该药物作用机制针对线粒体功能障碍,旨在通过改善线粒体电子传递链功能,对疾病核心病理过程进行干预 [3, 4] 。 LEROS研究发表于 Cell Reports Medicine。
国际眼科时讯
2026-02-14
Leber遗传性视神经病变
遗传性视神经病变
神经病变